Na última terça-feira, dia 30 de abril de 2024, o representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), João Batista da Silva Júnior, participou de uma audiência pública na Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados para discutir o registro do medicamento Elevidys. Durante o encontro, João Batista comunicou que o processo de registro do medicamento deve estar concluído até o mês de junho, cabendo ao laboratório responsável pela produção do remédio a liberação final.
O Elevidys é uma terapia genética utilizada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma doença que afeta a musculatura do paciente, levando à atrofia e impactando órgãos vitais como o coração. O representante da Anvisa destacou a importância da aprovação desse medicamento, que traz uma nova esperança para os pacientes com essa condição genética.
De acordo com o responsável pela unidade neuromuscular da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), Luís Fernando Grossklauss, a distrofia muscular de Duchenne costuma se manifestar por volta dos três anos de idade e progredir rapidamente, levando à perda da capacidade de locomoção e comprometendo a função cardiorrespiratória. Atualmente, os tratamentos disponíveis se baseiam no uso de corticoides e fisioterapia, mas apresentam efeitos colaterais graves e não interrompem o avanço da doença.
A terapia genética do Elevidys surge como uma promessa de estabilizar o quadro clínico dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Testes realizados nos Estados Unidos demonstraram melhorias significativas nos sintomas dessas crianças, indicando um avanço no tratamento da doença.
João Batista da Silva Júnior ressaltou a importância da análise cuidadosa das terapias genéticas devido à sua natureza inovadora e ao potencial de resposta imunológica do paciente. A Anvisa recebeu o pedido de registro do Elevidys em outubro do ano anterior e espera concluir a análise dos resultados clínicos até junho, após uma avaliação conjunta com outras agências reguladoras internacionais.
Caso seja aprovado, o Elevidys será monitorado por um longo período no Brasil, devido aos potenciais eventos adversos tardios associados à terapia genética. Nos Estados Unidos, o medicamento foi aprovado de forma provisória, aguardando a confirmação de sua eficácia e segurança. A expectativa é que em breve os pacientes com distrofia muscular de Duchenne possam contar com uma nova alternativa terapêutica para melhorar sua qualidade de vida e prolongar sua sobrevida.
Com informações da Camara dos Deputados
