Em um importante debate na Câmara dos Deputados, os recentes desenvolvimentos sobre o medicamento Elevidys, destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne, foram discutidos intensamente. Renata Miranda, especialista em regulação da Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa), destacou um ponto crucial para a aprovação completa desse tratamento no Brasil: a necessidade de a Roche, empresa responsável pela distribuição do Elevidys, apresentar um plano abrangente de monitoramento de longo prazo para os pacientes que utilizarem a terapia.
O Elevidys representa uma inovação ao tratar-se de uma terapia gênica, o que implica desafios consideráveis por ser uma tecnologia emergente. A especialista Renata Miranda sublinhou que, devido à natureza única do medicamento, não se conhecem ainda os efeitos que ele poderia desencadear no longo prazo. Por isso, torna-se essencial o acompanhamento contínuo dos pacientes para garantir tanto a segurança quanto a eficácia da terapia. A terapia, uma vez administrada, resulta na incorporação do gene necessário às células musculares por meio de um adenovírus modificado. Uma vez inserido, este gene permanece no organismo, o que gera a necessidade de um rigoroso monitoramento.
Outro especialista presente na discussão, Luis Fernando Grossklauss, ressaltou que, embora o Elevidys não seja uma cura para a distrofia muscular de Duchenne, ele tem o potencial de interromper a progressão da doença devastadora, que faz com que crianças percam a capacidade de andar em torno dos 10 anos e, mais tarde, sofram de graves problemas respiratórios. Este medicamento, embora promissor, ainda suscita dúvidas sobre sua efetividade a longo prazo, visto que deve ser administrado o quanto antes para maximizar seus benefícios.
Erick Cavalcanti, pai de uma criança tratada com Elevidys, relatou melhorias significativas três meses após a administração do medicamento, com reduções acentuadas nos níveis de proteínas indicadoras de inflamação e melhoria nas funções motoras. Ele também afirmou que os efeitos colaterais foram relativamente leves, como febre e enjoo. Além disso, dados dos Estados Unidos, onde cerca de 150 crianças já receberam o tratamento, indicam poucas ocorrências de reações graves.
O neuropediatra Luis Fernando Grossklauss detalhou possíveis efeitos adversos, comuns nos primeiros dias após a aplicação, como náuseas e dor no corpo, ressaltando que tais sintomas podem ser tratados com medicações convencionais. Semanas após o uso, podem surgir efeitos mais sérios, como fraqueza muscular, para os quais tratamentos como corticoides ou, em casos extremos, transfusão de plasma podem ser necessários.
Por fim, o deputado Max Lemos, do PDT-RJ, tomou a iniciativa de solicitar formalmente à Roche que estabeleça um prazo para entregar à Anvisa o plano exigido de monitoramento de pacientes. Esse pedido foi uma consequência do próprio deputado ter marcado presença na audiência pública convocada para discutir os direitos das pessoas com deficiência na Comissão de Defesa. Esta discussão ainda não encerrou, e mais etapas e compromissos são esperados para ver o Elevidys completamente aprovado no Brasil.
Com informações e fotos da Câmara dos Deputados
